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    1. 每劑350萬美元!美FDA批準輝瑞針對血友病B的一次性基因療法
      原創
      2024-04-27 02:08 星期六
      財聯社 牛占林
      ①Beqvez是一種一次性治療方法,使患者能夠產生凝血因子IX并防止出血;
      ②輝瑞的藥物有潛力通過減少長期的醫療和治療負擔,為患者帶來變革性的影響。

      財聯社4月27日訊(編輯 牛占林)美東時間周五,美國醫藥巨頭輝瑞宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了該公司一種治療血友病的基因療法,使其成為該公司首個在美國獲得批準的基因療法。美股盤中,輝瑞股價漲近1%。

      血友病屬于一種先天性出血性疾病,一般是因為凝血因子異常所造成的,一旦發病就會伴隨終身。其特征是凝血時間延長,終身具有輕微創傷后出血傾向,重癥患者沒有明顯外傷也可發生“自發性”出血。

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      FDA批準的這種基因療法名為Beqvez,用于患有中度至重度血友病B的成年人。Beqvez是一種一次性治療方法,使患者能夠產生凝血因子IX并防止出血。如果沒有這種被稱為凝血因子IX的蛋白質,血友病B患者會更容易受傷,出血更頻繁,持續時間更長。

      在試驗中,它被證明優于標準治療方法,減少了每周或每月定期靜脈注射藥物的需要。Beqvez通過減少醫療干預和治療負擔,有可能改變血友病B患者的生活。

      輝瑞公司發言人表示,該療法將在本季度通過處方提供給符合條件的患者,不計保險和其他折扣的話,每劑價格高達350萬美元,是迄今為止美國最貴的藥物之一。

      賓夕法尼亞大學醫學院血友病血栓形成綜合項目主任Adam Cuker周五表示:“許多血友病B患者面臨著定期輸注因子IX的花費和生活方式的干擾,以及自發性出血事件,這些問題可能導致痛苦的關節損傷和行動問題?!?/p>

      Cuker補充說,輝瑞的藥物有潛力通過減少長期的醫療和治療負擔,為患者帶來變革性的影響。

      據世界血友病聯合會的數據,全世界有超過3.8萬人患有血友病B,但能負擔得起Beqvez的人恐怕寥寥無幾。

      這一批準對輝瑞來說是重要一步,該公司正試圖在去年新冠業務迅速下滑后重新站穩腳跟。該公司已在抗癌藥物和其他疾病領域的治療上押下重注,以幫助其扭轉業務頹勢。

      輝瑞是投資于快速增長的基因和細胞療法領域的少數幾家公司之一,這些一次性、高成本的治療針對患者的遺傳來源或細胞,以治愈或顯著改變疾病的進程。一些健康專家預計,這些療法將取代人們用來管理慢性病的傳統終身治療。

      Beqvez將與澳大利亞的CSL Behring公司的Hemgenix競爭,后者是FDA批準的首個血友病B基因療法,于2022年上市,價格也是每劑350萬美元。

      值得注意的是,一些衛生專家表示,高昂的成本和物流問題等因素限制了Hemgenix和另一種批準的血友病A基因療法的采用。

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